Thuốc ung thư phổi giá 20 tỷ một liệu trình hiệu quả thế nào

2024-05-20 14:20:41

Thuốc tarlatamab-dlle, giá 780.000 USD cho một năm điều trị, nhắm mục tiêu đến loại protein đặc trưng trên bề mặt tế bào của người bệnh ung thư phổi, hướng dẫn hệ miễn dịch tiêu diệt khối u.

Hôm 16/5, Mỹ cấp phép thuốc tarlatamab-dlle chữa ung thư phổi tế bào nhỏ di căn, giá 780.000 USD cho một năm điều trị. Thuốc được bán với tên thương mại là Imdelltra, liệu pháp miễn dịch nhắm mục tiêu, sử dụng kháng thể đặc hiệu để liên kết với tế bào ung thư và tế bào miễn dịch, từ đó hướng dẫn hệ miễn dịch tiêu diệt ung thư.

Cơ chế hoạt động

Mục tiêu mà thuốc nhắm đến là Delta 3 (DLL3) - loại protein nằm trong đường truyền tín hiệu Notch (Notch signaling pathway) của ung thư, đóng vai trò quan trọng trong quá trình biệt hóa và tăng sinh tế bào. DLL3 thiết yếu trong việc phát triển phôi và hình thành cơ thể, song cũng liên quan đến một số khối u, khiến nó trở thành mục tiêu tiềm năng cho các liệu pháp điều trị ung thư.

Đây cũng là đích mà tarlatamab-dlle nhắm tới. Theo nhà sản xuất Amgen, thuốc có thể liên kết với DLL3 trên tế bào khối u, kết hợp liệu pháp kháng thể kép (CD3) ở tế bào T, kích hoạt hệ miễn dịch tiêu diệt tác nhân gây ung thư. Theo nghiên cứu, có 85-96% bệnh nhân bị ung thư phổi tế bào nhỏ sở hữu protein DLL3 trên bề mặt. Tarlatamab-dlle hiện là liệu pháp tương tác tế bào T đặc hiệu kép, nhắm mục tiêu vào DLL3 đầu tiên và duy nhất, kích hoạt tế bào miễn dịch của chính bệnh nhân để tấn công khối u.

"Sau nhiều thập kỷ không có tiến bộ rõ rệt trong điều trị ung thư phổi tế bào nhỏ, giờ đây, bệnh nhân đã có lựa chọn mới, hiệu quả và sáng tạo hơn. Quyết định chấp thuận của FDA đánh dấu mốc quan trọng đối với cộng đồng người mắc ung thư", đại diện Amgen cho biết.

Tarlatamab-dlle được chỉ định cho bệnh nhân trưởng thành, mắc ung thư phổi tế bào nhỏ giai đoạn lan rộng, có tiến triển trong hoặc sau khi hóa trị.

Minh họa khối u ung thư phổi. Ảnh: Unplash

Mức độ hiệu quả và an toàn

Hiệu quả của tarlatamab-dlle được thử nghiệm trên 99 bệnh nhân mắc ung thư phổi tế bào nhỏ tái phát/kháng trị, đã tiến triển sau hóa trị liệu. Các bệnh nhân có tình trạng bệnh không tương đồng. Các nhà khoa học đã loại trừ người có di căn não, bị bệnh phổi kẽ, viêm phổi không nhiễm trùng và suy giảm miễn dịch. Bệnh nhân sử dụng tarlatamab-dlle cho đến khi tiến triển hoặc có độc tính.

Kết quả cho thấy khối u giảm 40% ở bệnh nhân dùng 10 mg tarlatamab thông qua hình thức truyền tĩnh mạch, hai tuần một lần. Các bệnh nhân tham gia nghiên cứu có thời gian sống trung bình là 14,3 tháng, cao hơn tiên lượng thông thường là khoảng 5 tháng.

Thuốc nhìn chung an toàn, song có thể để lại tác dụng phụ là hội chứng giải phóng cytokine (CRS) nghiêm trọng, đe dọa tính mạng, có thể dẫn tới nhiễm độc thần kinh. Ở người bị CRS, hệ miễn dịch phản ứng thái quá với mầm bệnh và tiêu diệt cả những tế bào khỏe mạnh. Các phản ứng phụ phổ biến khác là mệt mỏi, sốt, rối loạn vị giác, chán ăn, đau cơ xương khớp, táo bón, thiếu máu và buồn nôn.

Cơ sở phê duyệt của FDA

Cục Quản lý Dược phẩm và Thực phẩm (FDA) đánh giá thuốc theo khuôn khổ của Dự án Orbis, một sáng kiến của Trung tâm Ung thư trực thuộc cơ quan. Dự án Orbis cung cấp khuôn khổ để đệ trình và xem xét đồng thời các loại thuốc điều trị ung thư.

Để thực hiện đánh giá, FDA hợp tác với Cơ quan quản lý y tế Brazil (ANVISA), Bộ y tế Canada (HC), Bộ Y tế Israel (IMoH) và Cơ quan quản lý thuốc và sản phẩm chăm sóc sức khỏe của Vương quốc Anh (MHRA). Quá trình tương tự diễn ra tại các cơ quan khác có liên quan đến Dự án.

Thuốc ung thư phổi giá 20 tỷ một liệu trình hiệu quả thế nào

Bài viết liên quan